Repositionierung von Medikamenten zur Therapie von Leukämien bei Kindern und Jugendlichen

 

Europaweit erkranken jährlich über 1.700 Kinder und Jugendliche an einer akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL), die das ‚Krebsgen‘ ETV6-RUNX1 aufweisen. Bei mehr als drei Vierteln dieser großen Patientengruppe ermöglichen dosisintensive Polychemotherapien eine langfristige Heilung, für jedes vierte bis fünfte Kind kennen wir jedoch noch nicht die richtige Behandlung. Darüber hinaus sind die aktuellen Therapien mit schweren, teils lebensbedrohlichen Nebenwirkungen und Spätfolgen, einschließlich sekundärer Malignome, verbunden, so dass die Entwicklung neuer Therapieansätze dringend notwendig ist.

 

Das krankheitsauslösende Onkogen ETV6-RUNX1 kommt nur in den Leukämiezellen vor und ist ein spezifischer Marker für diese Leukämieform. Das Team um Prof. Dr.Dr. Karl Seeger von der Berliner Charité konnte nun zeigen, dass es charakteristische Änderungen im Spektrum der Aktivität zahlreicher wichtiger Gene bewirkt, die für die Kontrolle von Zellwachstum und Differenzierung entscheidend sind. In seinem Projekt identifiziert er solche Schlüssel-Gene bzw. -Proteine mit erhöhter Aktivität und prüft dann, ob es für sie Inhibitoren gibt, die bereits als Medikamente zur Therapie anderer Krankheiten eingesetzt werden. Die antileukämische Wirksamkeit bereits identifizierter Substanzen (aktuell ca. 40 Medikamente) werden in in-vitro und in-vivo Leukämie-Zellmodellen überprüft. Das drug repositioning Konzept (auch drug repurposing genannt) soll herkömmliche chemotherapeutische Behandlungsstrategien durch gezielt wirkende Medikamente verbessern, die Leukämiezellen effizienter abtöten und für normale Zellen weniger schädlich sind.

 

Im Namen seiner Patienten und der Forschungsabteilung möchte Prof. Dr.Dr. Seeger sich bei Menschen für Kinder e.V. für die wichtige Unterstützung des Projekts bedanken.  Matthias Späth, 2. Vors. von MfK lernte Prof Seeger 2019 in Leipzig bei einer Veranstaltung kennen. Die Begeisterung, mit der Prof. Seeger an der Verbesserung der Situation von Kindern und Jugendlichen mit Leukämieerkrankungen arbeitet, begeisterte Späth und begründete schließlich die Zusammenarbeit.

 

Bilderquelle : Charité Berlin